Bebês com AME recebem dose única de Zolgensma, a primeira terapia gênica oferecida gratuitamente no país pelo SUS.
Imagens: Reprodução
O Sistema Único de Saúde (SUS) acaba de escrever um novo e promissor capítulo na saúde pública do Brasil.
Em um feito inédito, dois bebês diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME) receberam, de forma totalmente gratuita, a revolucionária terapia gênica Zolgensma. Conhecido mundialmente por seu alto custo – cerca de R$ 7 milhões por dose –, o medicamento foi aplicado simultaneamente na última quarta-feira (8) em hospitais de Brasília e Recife, marcando a estreia dessa inovadora abordagem terapêutica no sistema público nacional.
A emoção tomou conta do Hospital da Criança José Alencar, na capital federal, e do Hospital Maria Lucinda, em Pernambuco, onde os procedimentos foram realizados. A prioridade foi dada aos bebês que atendiam rigorosamente aos critérios clínicos e estavam próximos do limite de seis meses de idade, janela crucial para a eficácia da infusão.
“É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui para frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente”, compartilhou Millena Brito, mãe de uma das crianças, em um depoimento tocante divulgado pelo Ministério da Saúde.
Pioneirismo no Tratamento da AME pelo SUS
O Zolgensma, tecnicamente chamado de onasemnogeno abeparvoveque, representa um avanço significativo no tratamento da AME. Essa terapia gênica inovadora atua diretamente na causa da doença, corrigindo o gene defeituoso responsável por essa condição genética rara e grave que progressivamente enfraquece os músculos, comprometendo funções vitais como a respiração e a deglutição.
A incorporação do Zolgensma ao SUS em março deste ano foi viabilizada por um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica responsável.
Nesse modelo estratégico, o pagamento do medicamento está condicionado à comprovação dos resultados clínicos esperados, com um acompanhamento rigoroso dos pacientes por até cinco anos.
Brasil na Vanguarda da Saúde Pública
Com essa iniciativa ousada, o Brasil se posiciona como o sexto país no mundo a oferecer o Zolgensma em seu sistema público de saúde, juntando-se a nações como Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.
A expectativa é que o SUS administre 137 doses do medicamento nos próximos dois anos, e 15 solicitações de acesso já foram protocoladas. Para serem elegíveis ao tratamento em dose única, os pacientes devem ter até seis meses de idade e não necessitar de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Uma das grandes vantagens do Zolgensma, aplicado via sonda, é sua administração única, diferenciando-o de outras terapias para AME, como o nusinersena e o risdiplam, que exigem doses contínuas.
ItapebiAcontece